Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche in pazienti affetti da una forma particolarmente aggressiva di sclerosi multipla, in sostituzione del trattamento farmacologico, è in grado di bloccare la progressione dei processi patogenetici e prevenire la disabilità.

Il centro di sclerosi multipla dell’Unità operativa di neurologia dell’Azienda Villa Sofia Cervello, punto hub per le province di Palermo e Trapani, ha avviato un protocollo di ricerca e di terapia che, in linea con gli attuali indirizzi prevalenti a livello internazionale, sta portando avanti con successo questa strategia terapeutica. Sono stati 4 i pazienti affetti da sclerosi multipla (tre donne e un uomo) sottoposti nell’ultimo anno, con esiti positivi, a trapianto, in collaborazione con l’Unità trapianti midollo osseo sempre di Villa Sofia Cervello.

I trapiantati erano soggetti no – responder al trattamento con farmaci di I e II linea (Natalizumab – Fingolimod), che per la giovane età al momento del trattamento e la precocità dell’intervento hanno suscitato l’interesse della comunità scientifica nazionale e internazionale. Il trapianto può essere effettuato solo per forme particolarmente aggressive di sclerosi multipla, in casi quindi limitati e attentamente selezionati, ed è preceduto da un forte trattamento immunosoppressore con altissime dosi chemioterapiche che azzerano il sistema immunitario del paziente e lo preparano alla successiva infusione delle cellule staminali emopoietiche ottenute dal suo stesso sangue (trapianto autologo).

Due recenti studi internazionali, uno inglese pubblicato sulla rivista statunitense Jama e uno italiano uscito su Neurology, hanno confermato, seppur su numeri non ancora elevati, la validità del metodo, che presenta bassi livelli di rischio, legati fondamentalmente al trattamento immunosoppressore. “Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche – spiega il dr. Salvatore Cottone direttore dell’Unità operativa di neurologia – pur gravato da rischi peritrapiantologici insiti nell’intensa immunosoppressione cui i pazienti sono sottoposti, rappresenta al momento uno dei trattamenti più efficaci per pazienti con sclerosi multipla aggressiva, poiché è in grado di spegnere per molti anni l’infiammazione che è alla base del decorso rapidamente evolutivo di forme particolarmente maligne di malattia.

L’impiego di tale procedura in una fase molto precoce del decorso della malattia, quando i processi di distruzione tissutale legata alla demielinizzazione e alla degenerazione sono ancora limitati come pure i fenomeni di disregolazione immunitaria, è in grado di bloccare la progressione della malattia e prevenire la disabilità. Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche è in grado di spegnere per molti anni e probabilmente per sempre, se effettuato precocemente, qualunque attività clinica e radiologica di malattia.

I risultati di un recente studio hanno dimostrato la superiorità di tale strategia terapeutica rispetto al trattamento con mitoxantrone, un potente farmaco immunosoppressore utilizzato come seconda linea nei pazienti no-responder, con importanti risvolti fra l’altro dal punto di vista economico, considerato anche che i costi di terapia con i nuovi farmaci sono di gran lunga superiori a quelli dei trapianti”.

L’Azienda Villa Sofia Cervello sta inoltre elaborando un progetto per l’utilizzo, a scopo terapeutico delle cellule staminali mesenchimali che rappresentano una minima componente del tessuto del midollo osseo. “L’uso di tale tipologia di cellule autologhe – afferma il dr. Cottone – potrebbe fornire un approccio combinato in cui l’azione di contenimento della risposta autoimmune può associarsi nel caso della Sclerosi Multipla e primariamente nelle patologie degenerative del sistema nervoso centrale quali Sclerosi Laterale Amiotrofica, Malattia di Parkinson, Ictus cerebrale e Malattia di Alzheimer, a un effetto di protezione dei tessuti e di promozione della riparazione degli stessi. Offrire in un prossimo futuro ai pazienti della nostra regione, questa possibilità rappresenterebbe un traguardo di eccellenza nel panorama assistenziale regionale pubblico”.